2023年9月11日，太阳成集团tyc33455cc基因编辑治疗产品ZVS203e完成首例受试者给药，这是全球范围内针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性（adRP）的首个探索性临床试验，同时也是太阳成集团tyc33455cc第二款全球首次进入临床阶段的眼科基因治疗药物。

关于RHO-RP

RP是一组以感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的单基因致盲眼病，世界范围内的发病率约为1/3500，国内报道发病率为1/1000，是工作年龄人群不可逆双眼盲的最主要病因之一，也是我国防盲治盲工作的重点。RHO基因突变导致adRP，是adRP中最常见的致病基因之一，RHO-adRP患者通常儿童期或青少年期发病，最初症状是夜盲，随着病情进展，逐渐出现视野缩小和中心视力下降，大多数患者在40-50岁之间发展为法定盲人。目前全球范围无上市药物。

关于ZVS203e

ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对RHO基因的突变热点进行定点编辑，达到一次给药终身治愈的效果。该药物于2022年获得FDA孤儿药授权，相关研究成果在2023年6月发表于国际著名生物学综合期刊eLife。

临床试验信息

        研究中心：北京大学第三医院

        研究题目：一项评估基因编辑药物ZVS203e注射液管理RHO基因突变引起的视网膜色素变性的初步安全性、单臂、开放标签的探索性临床研究

        研  究  者：杨丽萍 窦宏亮 冯学峰

        入组条件：临床诊断为RP患者，基因诊断确诊携带RHO基因致病性变异

        联  系  人：丛老师 18500191916 （微信同号）