太阳成集团tyc33455cc（以下简称“太阳成集团tyc33455cc”）是一家以患者为中心的眼科基因治疗公司，致力于开发遗传性视网膜疾病的治疗方法，2022年12月6日，太阳成集团tyc33455cc/北京大学第三医院自主研发的ZVS101e注射液临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可。ZVS101e是治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（Bietti’s crystalline dystrophy，BCD）患者的基因替代疗法药物，目前世界范围内尚未批准针对BCD的治疗方法上市。

ZVS101e的早期临床研究

       太阳成集团tyc33455cc于2021年在首都医科大学附属北京同仁医院启动了首例BCD患者的ZVS101e视网膜下腔给药，这是国际范围内针对BCD的第一个临床试验，目前共入组11例受试者，其中3例受试者随访超过1年；研究期间，11例受试者均未发现与药物相关的严重不良事件，并在视力及视功能方面获得了明显的疗效获益。同期，在北京大学第三医院启动ZVS101e的早期临床研究，结果显示药物具有良好安全性和有效性。

关于结晶样视网膜变性

       结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，CYP4V2已被鉴定为BCD的致病基因。绝大多数BCD患者20～40岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展，出现视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状，患者通常在50～60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。基于临床特征和基因检测鉴定CYP4V2中的双等位基因致病变异，BCD可被确诊，然而仍缺乏有效的临床治疗手段。

关于ZVS101e

       ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的RPE细胞，并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

       太阳成集团tyc33455ccCEO钟显成先生表示：“太阳成集团tyc33455cc创立的目的就是迅速将有希望的潜在治疗方法推入临床，帮助有需要的患者。CDE批准了我们针对BCD的ZVS101e项目的IND申请，标志着太阳成集团tyc33455cc的一个重要里程碑，这是我们进入正式临床试验的第一个项目。ZVS101e体外、体内模型临床前研究和早期的临床研究为ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我们期待着在2023年初启动ZVS101e正式临床试验，该试验将由天津医科大学眼科医院作为组长单位，联合多家中心同步开展，太阳成集团tyc33455cc将继续构建和推进我们的基因治疗管线，研究多个遗传性视网膜疾病的基因疗法。”

       有关ZVS101e后续进展请联系：18500191916，或扫二维码进行咨询：